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비임상 시험용 인간 당쇄모사 모델마우스 개발
구분 : 2019년
연구책임자 : 고정헌
작성일 : 2019-08-16
조회수 : 1390

비임상 시험용 인간 당쇄모사 모델마우스 개발한국생명공학연구원 유전자교정연구센터 추진 배경 비임상 시험은 마우스(84%)에서 이루어지며, 인간과의 차이로 정확도 및 안전성의 문제가 있음인간과의 차이를 최소화하기 위해 유전자 편집 교정을 통해 마우스의 당질을 인간의 것으로 모사하여, 비임상 평가의 효율 극대화 필요- 사업기간(2단계) : 2019년 1월 1일 ~ 2020년 12월 31일- 총사업비 : 1,200백만원('19년) 주요 내용 1. 당쇄 유전자 교정을 통한 인간모사 마우스 제작2. 질량분석 기반 인간모사 마우스의 당쇄 동질성 검증3. 모델 마우스의 비임상 평가 적합성 검증   * 2016년 : 3종 유전자 편집 교정 마우스 제작 추진 실적 - 특허 출원 : 3종 변이 마우스/교정 효율 높이는 기술('17년)- 특허 등록 : 만능 유전자 가위('16)- SCI 논문 : 20편 발표  * 고효율 유전자 가위 기술 개발 등 : Highly efficient genome editing by CRISPR-Cpf1 using CRISPR RNA with a uridinylate-rich 3'-overhang(Nature Communications, 2018) 관련 기관 - 한국기초과학지원연구원(세부과제 수행 등)- 가톨릭대학교 의과대학(마우스 표현형 분석)- 성균관대학교 삼성병원(당전이효소 발현 패턴 분석)- 충남대학교 분석과학대학원(질량 분석에 의한 당지질 구조 분석) 연구책임자 정보 - 성명(직급) : 고정헌(책임연구원)- 소속부서 : 유전자교정연구센터- 연락처 : 042-860-4133- E-mail : jhko@kribb.re.kr